在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。雖然項目還處于臨床試驗的早期階段，但我們會堅定推動突破性科學(xué)發(fā)展，期待為患者生活帶來顯著改善?！?/em>

當(dāng)?shù)貢r間6月28日，行業(yè)媒體Fierce Biotech報道稱，德國藥企拜耳（Bayer）子公司BlueRock Therapeutics（BlueRock）宣布，其研發(fā)的帕金森病細(xì)胞療法——Bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期臨床試驗取得積極結(jié)果。

試驗表明，截至目前，在12名參與者中，Bemdaneprocel 均顯示了良好的耐受性，且沒有發(fā)生重大安全事件。此外，此次研究展示了干細(xì)胞移植的可行性，并顯示，細(xì)胞在腦內(nèi)植入后的存活時間可達(dá)1年。具體數(shù)據(jù)將于當(dāng)?shù)貢r間8月27日-31日，在2023年國際帕金森病與運(yùn)動障礙大會（MDS）上公布。根據(jù)這些結(jié)果，Bemdaneprocel的2期臨床正在計劃中，并預(yù)計于2024年上半年開始招募患者。

(資料圖片僅供參考)

據(jù)報道，帕金森病是最常見的神經(jīng)退行性運(yùn)動障礙，影響全球超過1000萬人，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的，臨床表現(xiàn)包括肌肉僵硬、痙攣等。而Bemdaneprocel是一種在研細(xì)胞療法，其干細(xì)胞由多能干細(xì)胞（一種可以分化成多種不同細(xì)胞類型的細(xì)胞，被認(rèn)為具有較高的可塑性和自我更新能力）衍生，并由可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元組成，可通過手術(shù)植入帕金森病患者的大腦。當(dāng)這些細(xì)胞被移植后，它們有可能重建帕金森病患者腦內(nèi)受破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，恢復(fù)患者的運(yùn)動和非運(yùn)動功能。

BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發(fā)主管Ahmed Enayetallah表示：“我們的使命是利用細(xì)胞療法的力量，恢復(fù)帕金森病患者失去的功能，并幫助他們重新掌控自己的生活。Bemdaneprocel的安全性、細(xì)胞存活和植入的早期證據(jù)令人鼓舞，這標(biāo)志著我們?yōu)榕两鹕』颊唛_發(fā)潛在新療法邁出非常關(guān)鍵的一步。這些重要數(shù)據(jù)為啟動下一階段研究提供了強(qiáng)有力的依據(jù)。我們期待推進(jìn)這一臨床計劃?！?/p>

2021年6月8日，拜耳公司宣布，旗下BlueRock公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細(xì)胞生成的多巴胺能神經(jīng)元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。1期研究的主要目標(biāo)是評估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是分別評估移植一年期后，移植細(xì)胞存活與運(yùn)動的情況，以及兩年期后，該療法的持續(xù)安全性和耐受性，以及干細(xì)胞移植的可行性。

目前拜耳旗下共有兩款針對帕金森的基因治療管線。早在2016年，拜耳就已計劃在此領(lǐng)域有所耕耘。他們與風(fēng)險投資公司Versant Ventures合作，進(jìn)行了2.25億美元的A輪融資，三年后支付2.4億美元收購了生物科技公司BlueRock。2020年，拜耳宣布以40億美元收購專注于基因療法的生物醫(yī)藥公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio），根據(jù)協(xié)議條款，拜耳將支付 20 億美元的預(yù)付款。2021年，AskBio宣布，正在推進(jìn)一項基因療法項目，旨在提供針對帕金森病的先進(jìn)治療方法。目前，該試驗還處在1期臨床研究階段（NCT04167540）。

拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人 Wolfram Carius 表示：“在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。我們第一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，雖然項目還處于臨床試驗的早期階段，但我們會堅定推動突破性科學(xué)發(fā)展，期待為患者生活帶來顯著改善。”

據(jù)報道，拜耳2022年的制藥業(yè)務(wù)銷售額為193億歐元，其中占首位的是抗凝血藥物Xarelto（利伐沙班），銷售額45億歐元，在銷售額排名前十的藥物中，鮮有基因療法的身影。拜耳研發(fā)主管Christian Rommel在接受BioSpace的采訪時表示：“我們需要一些財政資源來保持創(chuàng)新，雖然研究細(xì)胞和基因治療風(fēng)險較高，但回報前景非?？捎^?！?/p>

2023年2月，拜耳宣布任命瑞士藥企羅氏制藥（Roche）前負(fù)責(zé)人比爾·安德森（Bill Anderson）為拜耳下一任首席執(zhí)行官，自2023年6月1日起生效。據(jù)《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》報道，拜耳前負(fù)責(zé)人維爾納·鮑曼（Werner Baumann）在2018年以630億美元收購美國跨國農(nóng)業(yè)公司孟山都（Monsanto），但后期孟山都公司被人起訴生產(chǎn)了一種含有致癌物質(zhì)——草甘膦的除草劑，拜耳為了結(jié)此事，向10.9萬名原告支付了95億美元和解金，并為其余原告另留出64億美元。

《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》報道稱，未來十年，董事會希望比爾·安德森能帶領(lǐng)公司在世界最大的藥物市場——美國，不斷深耕，實現(xiàn)銷量翻一番的目標(biāo)，同時推出新的治療方法來取代像Xarelto這樣的暢銷藥物。

拜耳官網(wǎng)寫道：“細(xì)胞和基因治療將成為抗擊疾病的下一個里程碑，它會改變我們戰(zhàn)勝疾病的方式。到目前為止，這個新醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最大進(jìn)步是在腫瘤治療。而未來非常令人興奮——細(xì)胞和基因治療可能會催生更具針對性的個性化治療，這也可能意味著我們找到了一種方法來終結(jié)我們曾經(jīng)認(rèn)為無法治愈的疾病?！?/p>

（原標(biāo)題：拜耳帕金森病細(xì)胞療法1期數(shù)據(jù)積極，希望阻止逆轉(zhuǎn)這一退行性疾病）