阿斯利康在第五屆進(jìn)博會上展出了其在國內(nèi)的首款罕見病藥物。

11月5日，在第五屆中國國際進(jìn)口博覽會(簡稱“進(jìn)博會”)首日展出上，跨國藥企阿斯利康展出了其在國內(nèi)罕見病領(lǐng)域的首個產(chǎn)品依庫珠單抗注射液(英文名：Eculizumab Injection，商品名：舒立瑞)。

此外，阿斯利康還宣布與國內(nèi)在罕見病保障上走在前面的城市山東青島進(jìn)一步深化合作，將支持青島打造國內(nèi)罕見病診療創(chuàng)新高地。

(資料圖片)

依庫珠單抗是阿斯利康在國內(nèi)引進(jìn)的首款罕見病藥物，其是一款針對補(bǔ)體C5的重組人源化單克隆抗體，阿斯利康在2020年底以390億美元收購知名罕見病藥物公司瑞頌制藥(Alexion)，而依庫珠單抗便是瑞頌制藥的核心產(chǎn)品，而瑞頌制藥在制藥領(lǐng)域最顯著的功績也正是開創(chuàng)了補(bǔ)體抑制藥物的先河。

收購之時，依庫珠單抗就是瑞頌制藥的明星產(chǎn)品，同時也是是全球最暢銷的罕見病藥物之一。其2019年全球銷售額達(dá)到39.46億美元，2020年銷售額40.64億美元。截至目前，其已在全球范圍內(nèi)獲批了四種罕見病適應(yīng)癥：成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)、抗AchR抗體陽性全身性重癥肌無力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙(NMOSD)。

國內(nèi)方面，依庫珠單抗雖然早在2018年就獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)這兩個超級罕見病適應(yīng)癥，但由于各種原因，其一直未能在國內(nèi)完成正式落地。

雖然依庫珠單抗在國內(nèi)獲批的兩個超級罕見病均是國家首批罕見病目錄所覆蓋的疾病。但是，和大部分高值罕見病藥物一樣，此類藥物納入國家醫(yī)保的難度當(dāng)前依舊存在。根據(jù)此前估算，依庫珠單抗在國內(nèi)獲批的兩項適應(yīng)癥的年治療費(fèi)用均超過400萬，因此，在熟悉中國市場的阿斯利康接手后，依庫珠單抗在國內(nèi)的前景似乎也峰回路轉(zhuǎn)，此次亮相進(jìn)博會也預(yù)示著這款藥物在國內(nèi)的正式落地在即。

據(jù)悉，阿斯利康也在積極探索多種藥物支付形式的可能性。今年6月，阿斯利康與青島市政府正式簽署合作備忘錄。目前，依庫珠單抗已被納入山東省定制型商業(yè)醫(yī)療保險罕見病藥品目錄。

而在11月5日，阿斯利康在進(jìn)博會上宣布與青島簽署另一項合作。雖然合作細(xì)節(jié)尚未明確，但是據(jù)透露，阿斯利康和青島在未來將繼續(xù)以罕見病為主題，繼續(xù)圍繞區(qū)域總部、創(chuàng)新中心、創(chuàng)新園及產(chǎn)業(yè)基金這幾項該公司近年在國內(nèi)的慣用抓手破局，聚焦創(chuàng)新藥引入、罕見病規(guī)范化診療體系建設(shè)以及創(chuàng)新生態(tài)打造方面的問題。

當(dāng)前，除了山東青島，阿斯利康也與國內(nèi)其他省內(nèi)城市就罕見病多層次保障體系建設(shè)探索合作。例如，阿斯利康也與海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局簽署了罕見病創(chuàng)新藥品先行先試戰(zhàn)略合作協(xié)議。

此外，在后續(xù)管線布局方面，阿斯利康集團(tuán)全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國區(qū)總裁王磊在進(jìn)博會上表示，阿斯利康的罕見病藥物研發(fā)已布局血液、腎臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝、心血管、眼科六大疾病領(lǐng)域，未來將在中國持續(xù)引入多款新藥，涉及補(bǔ)體和非補(bǔ)體系統(tǒng)，逐步做到與全球同步研發(fā)，公司也會積極支持開展診療協(xié)作網(wǎng)和規(guī)范化的罕見病診療體系建設(shè)。

（文章來源：界面新聞）

標(biāo)簽： 阿斯利康