美國(guó)時(shí)間11月22日，美國(guó)FDA宣布，澳大利亞制藥公司CSL的治療血友病的一次性基因療法Hemgenix獲得批準(zhǔn)。隨后，澳大利亞CSL將其產(chǎn)品定價(jià)為350萬(wàn)美元，折合人民幣2500萬(wàn)元，這一定價(jià)，超過了此前美國(guó)藍(lán)鳥生物公司Skysona 300萬(wàn)美元的定價(jià)，再次刷新“史上最貴藥物”的記錄。僅僅一年，“全球最貴藥物”已經(jīng)在基因治療中三度易主。
CSL公司在新聞稿中稱，這一歷史性的批準(zhǔn)提供了一種新的治療方案，可減少乙型血友病每年出血的發(fā)生率，減少或消除預(yù)防性治療的需要，并在一次性輸注后數(shù)年內(nèi)提高和維持因子IX水平。
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獨(dú)立國(guó)際策略研究員陳佳接受《華夏時(shí)報(bào)》記者采訪時(shí)表示，本次基因療法之所以廣受關(guān)注，直接原因就是其定價(jià)達(dá)到了350萬(wàn)美元的絕對(duì)高點(diǎn)，對(duì)于非醫(yī)療產(chǎn)業(yè)研發(fā)和市場(chǎng)研究者而言，這個(gè)價(jià)格主觀感受可謂天價(jià)。然而，對(duì)于熟悉現(xiàn)代醫(yī)學(xué)藥物研發(fā)，尤其是基因療法的科研人員和市場(chǎng)參與者而言，這個(gè)價(jià)格還沒有高到離譜的地步，綜合來看，定價(jià)是合理的。
首個(gè)用于乙型血友病的基因療法
“今天的批準(zhǔn)為乙型血友病患者提供了一個(gè)新的治療選擇?！盕DA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks表示。
據(jù)悉，乙型血友病是一種罕見的終生出血性疾病，由單一基因缺陷引起，導(dǎo)致凝血因子IX(一種主要由肝臟產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，有助于形成血栓)的產(chǎn)生不足。
中至重度乙型血友病的治療包括預(yù)防性輸注凝血因子IX替代療法，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子，雖然這些療法是有效的，但乙型血友病患者必須遵守嚴(yán)格的終生輸液計(jì)劃。他們還可能會(huì)因該疾病而出現(xiàn)自發(fā)性出血、活動(dòng)受限、關(guān)節(jié)損傷或劇烈疼痛。
Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因治療，用于治療目前使用因子IX預(yù)防療法或目前有乙型血友病(先天性因子IX缺乏癥)的成人或既往有危及生命的出血史，或有反復(fù)、嚴(yán)重的自發(fā)性出血事件。該基因在肝臟中表達(dá)，以產(chǎn)生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，從而限制出血的發(fā)作。
從治療方案來看，Hemgenix只需注射一次，就能將一年的出血次數(shù)減少54%，它還將94%的患者從耗時(shí)和昂貴的IX因子輸注中解放出來，后者目前被用于控制這種潛在的致命疾病。與目前渤健、輝瑞等公司的同類產(chǎn)品相比，Hemgenix為患者提供了一種長(zhǎng)期的解決方案。
Hemgenix的獲批，也使之成為了全球首個(gè)針對(duì)乙型血友病的基因療法。
“我們很高興看到乙型血友病治療的這一里程碑，”乙型血友病聯(lián)盟首席運(yùn)營(yíng)官Kim Phelan表示，“多年來，我們看到了血友病社區(qū)的各種進(jìn)展，但基因治療是為乙型血友病患者和護(hù)理人員提供免于定期、持續(xù)輸注的可能性的第一種治療選擇?！?/p>
陳佳分析稱，雖然罕見病單項(xiàng)單次療法的費(fèi)用非常高昂，但對(duì)于罕見病患者而言，其整體醫(yī)療成本負(fù)擔(dān)反而是下降的。根據(jù)公開研究數(shù)據(jù)，在接受Hemgenix治療的樣本中，18個(gè)月后樣本凝血因子IX水平皆有所提高，患者年化出血率急劇下降，試驗(yàn)參與者基本上能夠停止血友病替代療法，尤其是不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。
“可以說，Hemgenix為乙型血友病患者提供了一種突破性治療方法，也代表了全球醫(yī)藥行業(yè)在開發(fā)血友病創(chuàng)新療法方面取得了重大進(jìn)展?！彼M(jìn)一步指出。
基因療法屢破紀(jì)錄
憑借著長(zhǎng)期性和治愈性療效，基因治療已經(jīng)成為近年來生物制藥領(lǐng)域的熱門話題。2015年起，全球基因治療產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)爆發(fā)式增長(zhǎng)，多款基因治療產(chǎn)品獲批上市。弗若斯特沙利文預(yù)計(jì)，2030年，全球及中國(guó)基因療法市場(chǎng)規(guī)模將分別達(dá)到945.7億美元和1503億美元。
陳佳指出，傳統(tǒng)療法對(duì)罕見病的診療效果尤其是治愈率非常低下，基因治療應(yīng)運(yùn)而生。但由于患者人數(shù)較少，導(dǎo)致醫(yī)療保險(xiǎn)制度對(duì)其覆蓋面總體嚴(yán)重不足，單項(xiàng)治療費(fèi)用居高不下是全球性醫(yī)療難題。因此，從某種程度上來說，罕見病治療刺激了基因療法的技術(shù)進(jìn)步。
盡管療效可靠，但“天價(jià)”一直是基因治療的難題，包括Hemgenix在內(nèi)，過去僅僅三個(gè)多月的時(shí)間里，“全球最貴藥物”已經(jīng)在基因治療中三度易主。
此前，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬(wàn)美元的售價(jià)占據(jù)“全球最貴藥物”頭銜接近兩年，這款藥物的適應(yīng)癥為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。今年8月和9月，美國(guó)藍(lán)鳥生物旗下兩款基因療法獲得FDA批準(zhǔn)，分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo(280萬(wàn)美元)和治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的Skysona(300萬(wàn)美元)。不到兩個(gè)月，Hemgenix就已350萬(wàn)美元拿下了“最貴藥王”的頭銜。
沙利文大中華區(qū)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)高級(jí)咨詢總監(jiān)李謙曾對(duì)《華夏時(shí)報(bào)》記者表示，在技術(shù)不斷積累與突破的背景下，基因治療從醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化落地，成為可以惠及到患者的臨床治療產(chǎn)品。但是由于其研發(fā)生產(chǎn)階段需要大量的人員和費(fèi)用投入，價(jià)格普遍會(huì)比較高。
陳佳則對(duì)《華夏時(shí)報(bào)》記者表示，海外大部分醫(yī)療巨頭都是私人企業(yè)，從知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、經(jīng)濟(jì)效益最大化以及聲譽(yù)成本管理各方面來考量。一方面，新藥物新療法尤其是基因工程的成本居高不下；另一方面其定價(jià)又是依賴寡頭壟斷市場(chǎng)定價(jià)模型，公共醫(yī)療網(wǎng)絡(luò)對(duì)罕見病的覆蓋面又嚴(yán)重不足，多重因素疊加導(dǎo)致其新藥物新療法的單項(xiàng)單次定價(jià)極為高昂。
“盡管如此，從長(zhǎng)期來看，基因治療必將顯著減輕患者的整體治療負(fù)擔(dān)，更能極大減輕患者醫(yī)療痛苦，是一舉多得的創(chuàng)新舉措?！彼f。
（文章來源：華夏時(shí)報(bào)）
