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3月24日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心正式發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》(下稱《指導(dǎo)原則》)。
《指導(dǎo)原則》指出，兒童抗腫瘤藥物相較于其他兒童疾病治療藥物有其特殊性，《指導(dǎo)原則》的制定，旨在將兒童適應(yīng)癥開發(fā)納入藥物整體臨床開發(fā)計劃；保護患兒權(quán)益，避免在兒童受試者中開展不必要的研究；一般情況下，遵循兒童藥物研發(fā)的普遍規(guī)律，按成人—青少年—小年齡段兒童的年齡順序，逐步推進研發(fā)；一般情況下，遵循抗腫瘤藥物研發(fā)的普遍規(guī)律，按末線/難治復(fù)發(fā)—前線/初治的疾病階段，逐步推進研發(fā)；同時，以在成人患者中觀察到風(fēng)險可控且具備抗腫瘤活性的劑量為啟動兒童人群研究的前提。
腫瘤用藥是創(chuàng)新藥研發(fā)永遠的熱土。相較于成人腫瘤藥研發(fā)的如火如荼，兒童腫瘤藥的研發(fā)卻顯得冷清，兒童腫瘤治療領(lǐng)域也存在更為迫切的臨床需求。
“從藥物經(jīng)濟學(xué)角度來看，兒藥研發(fā)的投入回報確實不如成人藥研發(fā)來得豐厚。”某兒童藥企研發(fā)負責(zé)人告訴記者，兒童抗腫瘤藥物研發(fā)需要兼顧患兒的身心健康以及未來生長發(fā)育的考慮。在兒童抗腫瘤藥物研發(fā)的實際工作中，存在臨床研究難度大、研發(fā)周期長等問題，相較于成人，兒童臨床試驗挑戰(zhàn)也更多：受試者招募入組困難；目標適應(yīng)癥人群基數(shù)?。皇茉囌咭缽男圆?；臨床方案設(shè)計難度更大；兒童認知能力受到年齡限制，臨床試驗知情同意過程困難……這些研發(fā)中的難點加劇了兒童抗腫瘤藥物的嚴重匱乏。
但在政策利好下，一些國內(nèi)企業(yè)已經(jīng)開始在兒童腫瘤領(lǐng)域嘗試開拓。如君實生物、貝達藥業(yè)、正大天晴、恒瑞醫(yī)藥、齊魯制藥等藥企就已經(jīng)不同程度地參與到兒童腫瘤用藥的研發(fā)中。
其中，百濟神州的GD2單抗凱澤百于2021年8月在國內(nèi)獲批，用于治療初治高危和復(fù)發(fā)難治性兩個兒童神經(jīng)母細胞瘤適應(yīng)證人群，并在同年12月底全國商業(yè)化供應(yīng)。截至目前，已經(jīng)在全國十幾個兒童腫瘤中心開始臨床使用。此外，百濟神州的兒童腫瘤用藥倍利妥(注射用貝林妥歐單抗)也在去年5月，獲批增加兒童適應(yīng)證。
博生吉醫(yī)藥科技(蘇州)有限公司自主研發(fā)的B7-H3靶向嵌合抗原受體T細胞注射液，于去年7月4日獲CDE的臨床試驗?zāi)驹S可，成為針對兒童實體腫瘤的CAR-T療法；該產(chǎn)品曾于去年3月先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認定和FDA罕見病認定。
（文章來源：上海證券報·中國證券網(wǎng)）
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