一、政策動向

●CDE發(fā)文加快罕見病用藥、兒童用藥等創(chuàng)新藥審評

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范(試行)》，以鼓勵研究和創(chuàng)制新藥、兒童用藥、罕見病用藥創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)程，加快創(chuàng)新藥品種審評審批速度。

(資料圖)

文件顯示，對于納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，申請人應(yīng)按照本工作規(guī)范要求提出溝通交流申請及上市許可申請，無需額外提出納入本工作規(guī)范的申請。如相關(guān)創(chuàng)新藥被取消突破性治療藥物資格，則不能再按照本工作規(guī)范開展溝通交流及審評審批工作。

對于未納入突破性治療藥物程序的兒童專用創(chuàng)新藥、用于治療罕見病的創(chuàng)新藥，申請人需按照I類會議(30日)提交溝通交流申請，經(jīng)藥審中心審核同意后，可按照本工作規(guī)范開展后續(xù)溝通交流及審評審批工作。

本工作規(guī)范中的兒童專用創(chuàng)新藥是指，專為兒童使用而開發(fā)的1類創(chuàng)新藥，包括化學(xué)藥品、預(yù)防用生物制品、治療用生物制品和中藥。本工作規(guī)范中的用于治療罕見病的創(chuàng)新藥是指，治療發(fā)病率/患病率極低的罕見疾病的1類創(chuàng)新藥，包括化學(xué)藥品、預(yù)防用生物制品、治療用生物制品和中藥。

二、藥械審批

●遠(yuǎn)大醫(yī)藥自研膿毒癥新藥APAD國內(nèi)I期臨床試驗獲批

4月3日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)發(fā)布公告，公司呼吸及重癥抗感染板塊創(chuàng)新產(chǎn)品管線再獲重要進(jìn)展，其自主研發(fā)的用于治療膿毒癥的全球創(chuàng)新藥物APAD的新藥臨床試驗(IND)申請，近日已獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)的批準(zhǔn)。據(jù)了解，該臨床實驗是一項隨機(jī)、雙盲、劑量遞增、安慰劑對照的I期臨床研究，旨在評價APAD在健康受試者中單次和多次靜脈給藥的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。APAD是遠(yuǎn)大醫(yī)藥針對膿毒癥等重癥自主開發(fā)的全新作用機(jī)制的小分子化合物，其通過拮抗多種病原體相關(guān)分子，抑制免疫細(xì)胞過度活化，有望從源頭阻止膿毒癥的發(fā)生和進(jìn)展。臨床前動物實驗數(shù)據(jù)顯示，產(chǎn)品對多種細(xì)菌感染導(dǎo)致的膿毒癥都能起到治療作用。

●輝大基因眼科基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格

4月3日，輝大(上海)生物科技有限公司(簡稱“輝大基因”)宣布，其自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。

遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(IRDs)是一類由基因突變引起罕見致盲性疾病，已報道致病基因超過250個。其中，RPE65基因突變可能會導(dǎo)致Leber先天性黑蒙(LCA)、嚴(yán)重的早發(fā)性兒童視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(SECORD)、早發(fā)性嚴(yán)重視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(EOSRD)或視網(wǎng)膜色素變性(RP)，即這些疾病都被認(rèn)為是RPE65基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變，代表同一疾病的表型連續(xù)體。

三、資本市場

●鍵嘉醫(yī)療申請科創(chuàng)板IPO

4月2日，據(jù)上交所官網(wǎng)，鍵嘉醫(yī)療在科創(chuàng)板遞交IPO申請并獲得受理。鍵嘉醫(yī)療成立于2018年，從事手術(shù)機(jī)器人及相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售。

●荃信生物申請港股IPO

3月31日，據(jù)港交所披露易，荃信生物IPO申請獲受理。荃信生物是一家創(chuàng)新藥公司，研發(fā)管線覆蓋皮膚疾病、風(fēng)濕、呼吸系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病等多個治療領(lǐng)域。

●友芝友生物將赴港IPO

3月30日，證監(jiān)會官網(wǎng)顯示，核準(zhǔn)了武漢友芝友生物制藥股份有限公司(以下簡稱：“友芝友生物”)首次公開發(fā)行境外上市外資股及境內(nèi)未上市股份到境外上市。

核準(zhǔn)友芝友生物發(fā)行不超過69,766,800股境外上市外資股，每股面值人民幣1元，全部為普通股。完成本次發(fā)行后，友芝友生物可到香港聯(lián)合交易所主板上市。

友芝友生物成立于2010年，已設(shè)計和開發(fā)了十款候選藥物管線，其中五款在中國處于臨床開發(fā)階段及另外五款處于研制和臨床前階段。

四、行業(yè)大事

●16.7億美元，BioNtech引進(jìn)映恩生物ADC藥物

4月3日，BioNTech宣布，與映恩生物達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，引進(jìn)后者兩款A(yù)DC新藥中國地區(qū)以外的全球權(quán)益。BioNTech將支付1.7億美元預(yù)付款，以及15億美元里程碑金額和一定比例的銷售分成。

此外，今年1月，映恩生物宣布與Adcendo ApS(“Adcendo”)簽訂技術(shù)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Adcendo將獲得映恩生物獨創(chuàng)的DITAC平臺的技術(shù)許可，用于其治療間葉組織腫瘤的uPARAP ADC項目。雙方正在討論擴(kuò)大合作的范圍，使得DITAC技術(shù)應(yīng)用于Adcendo其他項目?；贒ITAC平臺技術(shù)設(shè)計的ADC產(chǎn)品，具有優(yōu)異的安全性，可有效和持續(xù)地遞送毒素至腫瘤內(nèi)，通過旁觀者效應(yīng)對腫瘤抗原低表達(dá)甚至陰性表達(dá)的癌癥細(xì)胞產(chǎn)生有效的殺傷。

據(jù)公開信息，映恩生物是一家臨床階段的創(chuàng)新生物藥研發(fā)公司，專注于研發(fā)治療癌癥和自身免疫性疾病的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)?；谄洫殑?chuàng)性DITAC和DIMAC平臺的研發(fā)拓展，映恩生物目前在臨床和臨床前階段有超過10個創(chuàng)新ADC項目。

●全球ECMO龍頭一級召回

近日，據(jù)國家藥監(jiān)局官網(wǎng)消息，邁柯唯心肺醫(yī)療有限責(zé)任公司(Maquet Cardiopulmonary GmbH)報告，由于在回顧不合格報告中發(fā)現(xiàn)膜式氧合器無菌屏障可能受損以及產(chǎn)品涂層可能存在偏差，對膜式氧合器QUADROX-iD Pediatric Oxygenator(國械注進(jìn)20163102404)主動召回。召回級別為一級召回。

不過，該司提到中國未銷售上述受影響批次，無需采取召回行動。

邁柯唯隸屬于瑞典Gentinge集團(tuán)，是全球ECMO市場的領(lǐng)跑者。根據(jù)MarketstandMarkets研究報告，邁柯唯、美敦力、LivaNova是全球ECMO市場前三名。在2015年，這三家公司占據(jù)了全球ECMO設(shè)備市場65%-70%的份額。

三家公司在國內(nèi)市場更是居于壟斷地位，數(shù)據(jù)顯示邁柯唯，占據(jù)中國市場70%以上的份額；其次是美敦力占10%；LivaNova占10%。

（文章來源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道）

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